首項利用幹細胞治療亨廷頓舞蹈症的人體試驗展開

在2026年6月，醫療界迎來了一個重要的里程碑，啟動了REGEN4HD臨床試驗。

這是全球首項針對亨丁頓舞蹈症，測試人類胚胎幹細胞衍生療法的研究。

亨丁頓舞蹈症是一種漸進式、遺傳性的神經退化性疾病，目前尚無治癒方法。

該研究由加州大學爾灣分校的Leslie M.

與旨在消除毒性蛋白的基因療法不同，這種再生療法涉及將細胞直接植入紋狀體——即大腦受該疾病影響最嚴重的區域。

雖然此階段的主要目標是評估安全性和耐受性，但在臨床前的模型中，已展現出改善運動功能和恢復大腦信號傳導的樂觀結果。