首項利用幹細胞治療亨廷頓舞蹈症的人體試驗展開
ハンチントン病に対する幹細胞を用いた初の臨床試験が開始される
更新日: 2026年6月26日 09:15
在2026年6月,醫療界迎來了一個重要的里程碑,啟動了REGEN4HD臨床試驗。
2026年6月、医学界はREGEN4HD臨床試験の開始という重大な節目を迎えました。
這是全球首項針對亨丁頓舞蹈症,測試人類胚胎幹細胞衍生療法的研究。
これは、ハンチントン病に対する胚性幹細胞由来の治療法を検証する、世界初のヒト臨床試験となります。
亨丁頓舞蹈症是一種漸進式、遺傳性的神經退化性疾病,目前尚無治癒方法。
ハンチントン病は、進行性かつ遺伝性の神経変性疾患であり、現在のところ治療法は存在しません。
該研究由加州大學爾灣分校的Leslie M.
カリフォルニア大学アーバイン校のレスリー・M・トンプソン博士が主導し、カリフォルニア再生医療研究所から1,200万ドルの支援を受けて、21人の参加者を募る予定です。
與旨在消除毒性蛋白的基因療法不同,這種再生療法涉及將細胞直接植入紋狀體——即大腦受該疾病影響最嚴重的區域。
研究者らは、これらの細胞が失われた神経細胞に取って代わり、損傷した神経回路を修復し、既存の神経細胞を保護・支援してくれることを期待しています。
雖然此階段的主要目標是評估安全性和耐受性,但在臨床前的模型中,已展現出改善運動功能和恢復大腦信號傳導的樂觀結果。
この試験は、神経変性疾患のケアにおける未充足の医療ニーズに対処するための新たな希望をもたらします。
