ハンチントン病に対する幹細胞を用いた初の臨床試験が開始される
First human trial using stem cells for Huntington's disease begins
Updated at: June 26, 2026 at 09:15 AM
2026年6月、医学界はREGEN4HD臨床試験の開始という重大な節目を迎えました。
In June 2026, the medical community hit a major milestone with the launch of the REGEN4HD clinical trial.
これは、ハンチントン病に対する胚性幹細胞由来の治療法を検証する、世界初のヒト臨床試験となります。
This marks the world’s first human study testing an embryonic stem cell-derived therapy for Huntington’s disease.
ハンチントン病は、進行性かつ遺伝性の神経変性疾患であり、現在のところ治療法は存在しません。
Huntington’s is a progressive, inherited neurodegenerative disorder that currently lacks a cure.
本試験は、ヒト胚に由来する神経幹細胞で構成されるhNSC-01という実験的な治療法に焦点を当てています。
The trial focuses on an experimental therapy called hNSC-01, which consists of neural stem cells derived from human embryos.
毒性タンパク質を抑制することを目的とする遺伝子治療とは異なり、この再生医療のアプローチでは、疾患の影響を最も受ける脳の領域である線条体に直接細胞を移植します。
Leslie M.
研究者らは、これらの細胞が失われた神経細胞に取って代わり、損傷した神経回路を修復し、既存の神経細胞を保護・支援してくれることを期待しています。
Thompson at the University of California, Irvine, and supported by $12 million from the California Institute for Regenerative Medicine, the study aims to enroll 21 participants.
本フェーズの主な目的は安全性と忍容性の評価ですが、前臨床モデルではすでに、運動機能の改善と脳のシグナル伝達回復において有望な結果を示しています。
Unlike gene therapies that aim to turn off toxic proteins, this regenerative approach involves implanting cells directly into the striatum—the region of the brain most affected by the disease.
