First human trial using stem cells for Huntington's disease begins
ハンチントン病に対する幹細胞を用いた初の臨床試験が開始される
更新日: 2026年6月26日 09:15
In June 2026, the medical community hit a major milestone with the launch of the REGEN4HD clinical trial.
2026年6月、医学界はREGEN4HD臨床試験の開始という重大な節目を迎えました。
This marks the world’s first human study testing an embryonic stem cell-derived therapy for Huntington’s disease.
これは、ハンチントン病に対する胚性幹細胞由来の治療法を検証する、世界初のヒト臨床試験となります。
Huntington’s is a progressive, inherited neurodegenerative disorder that currently lacks a cure.
ハンチントン病は、進行性かつ遺伝性の神経変性疾患であり、現在のところ治療法は存在しません。
The trial focuses on an experimental therapy called hNSC-01, which consists of neural stem cells derived from human embryos.
本試験は、ヒト胚に由来する神経幹細胞で構成されるhNSC-01という実験的な治療法に焦点を当てています。
Unlike gene therapies that aim to turn off toxic proteins, this regenerative approach involves implanting cells directly into the striatum—the region of the brain most affected by the disease.
本フェーズの主な目的は安全性と忍容性の評価ですが、前臨床モデルではすでに、運動機能の改善と脳のシグナル伝達回復において有望な結果を示しています。
While the primary goal of this phase is to assess safety and tolerability, preclinical models have already shown promising results in improving motor function and restoring brain signaling.
This trial offers new hope for addressing an unmet medical need in neurodegenerative care.
